重型再生障碍性贫血（SAA）是一组由以细胞毒性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血骨髓微环境损伤及造血干（祖）细胞凋亡引起的造血功能衰竭性疾病，表现为骨髓增生程度减低或重度减低、全血细胞减少。值得一提的是，SAA进展相对较快，死亡率仅次于白血病等恶性血液病，治疗难度较大。

课程背景

当前，SAA的主要治疗手段包括造血干细胞移植（HSCT）和免疫抑制治疗（IST）。随着IST的疗效得到临床认可，这一方式已被广泛应用于AA患者的实际诊疗。但在IST应用过程中，如何不断优化患者的个体管理方案，最大化患者获益仍是临床



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